Publié le 19 août 2026 à 05:00 · Publication originale
Pour comprendre l'exploit, il faut entrer dans une cellule. Presque tout notre ADN se trouve dans le noyau, mais les mitochondries possèdent leur propre petit génome de 37 gènes. Ces anciennes centrales biologiques transforment les nutriments en ATP, la monnaie énergétique de nos cellules. Lorsqu'elles fonctionnent mal, les tissus les plus gourmands en énergie sont souvent les premiers touchés. Cerveau, muscles, cœur, vision. Chez certains enfants apparaissent faiblesse musculaire, crises neurologiques, surdité ou atteintes cardiaques.
L'ADN mitochondrial est transmis presque exclusivement par la mère. À Newcastle University et au Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, les médecins ont donc tenté quelque chose d'extraordinaire. Ils ont conservé l'ADN nucléaire des futurs parents mais l'ont placé dans un ovocyte fécondé dont les mitochondries provenaient d'une donneuse saine. La technique porte le nom de transfert pronucléaire.
D'où l'expression spectaculaire de bébés à trois ADN. Elle est pourtant trompeuse. Les mitochondries de la donneuse apportent seulement une infime fraction du matériel génétique total. Les caractéristiques qui constituent l'essentiel de l'hérédité de l'enfant restent portées par l'ADN nucléaire de ses parents.
Chez cinq des huit enfants, la mutation mitochondriale maternelle était indétectable dans le sang et les urines. Chez les trois autres, elle persistait à de faibles niveaux, très inférieurs aux concentrations associées à la maladie pour ces mutations. Les chercheurs restent prudents et poursuivent leur surveillance.
L'histoire contient une autre révolution. En 2015, le Royaume-Uni était devenu le premier pays à autoriser explicitement le don mitochondrial dans un cadre réglementé. Dix ans plus tard, Newcastle montrait les premiers résultats britanniques.
La médecine n'a pas réparé les mitochondries malades de ces enfants. Elle a fait quelque chose de plus étrange encore. Elle a empêché qu'ils en héritent.
IPPOLITO
Parfois, guérir une maladie signifie intervenir avant même qu'elle ait eu la possibilité de commencer.
Sources 2026
New England Journal of Medicine
Newcastle University
Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
NHS Highly Specialised Service for Rare Mitochondrial Disorders
#MaladiesRares #MaladiesMitochondriales #Pédiatrie #Génétique #Mitochondries #MédecineDePrécision #RechercheMédicale #SantéEnfant #voceassociation