Publié le 29 septembre 2026 à 10:00 · Publication originale
À la Retina Society, Raj Maturi présente les résultats de phase 2 d'un traitement inhabituel de l'atrophie géographique, forme avancée de DMLA sèche.
Son nom: OCU410.
Aux États-Unis, Syfovre et Izervay ralentissent la maladie en inhibant le complément et nécessitent des injections intravitréennes répétées.
OCU410 change de logique.
Une injection sous-rétinienne unique délivre, via un vecteur AAV5, le gène humain RORA. Les cellules transduites expriment alors RORα, un récepteur nucléaire impliqué dans plusieurs voies associées à la maladie.
Dans la phase 2 ArMaDa, 51 patients ont été randomisés entre deux doses et un groupe témoin. Quarante-cinq étaient évaluables à douze mois.
Avec la dose intermédiaire, la surface moyenne d'atrophie a progressé de 1,42 mm², contre 2,15 mm² chez les témoins. L'analyse sur douze mois correspond à une réduction de 32,3% de la progression.
La dose élevée n'a pas montré de bénéfice comparable.
Davantage de vecteur ne signifie donc pas automatiquement davantage d'effet.
Aucun événement indésirable grave attribué à OCU410 n'a été rapporté dans cette analyse.
Mais OCU410 reste expérimental. Son administration exige une chirurgie sous-rétinienne.
ULTRA®
OCU410 n'est pas conçu pour corriger une mutation responsable de la maladie.
Il ajoute l'expression d'un gène régulateur. Les effets proposés de RORα sur plusieurs mécanismes de l'atrophie géographique reposent encore largement sur des données précliniques.
Dans le sous-groupe correspondant aux critères prévus pour la phase 3, la dose intermédiaire a réduit de 31,5% la progression de l'atrophie. La perte de la zone ellipsoïde, marqueur structurel de la rétine externe mesuré par OCT, était réduite de 27%.
La phase 3 ArMaDa3 a commencé en septembre 2026.
Elle prévoit 237 patients randomisés 2:1 entre une injection sous-rétinienne unique de 200 µL d'OCU410 et un groupe témoin non traité. Le critère principal mesurera par autofluorescence du fond d'œil la vitesse de progression de l'atrophie à douze mois. Le suivi de sécurité pourra atteindre cinq ans.
La FDA a accordé à OCU410 le statut RMAT.
Si la phase 3 confirme le signal, l'enjeu dépassera les 32%.
Une maladie aujourd'hui traitée aux États-Unis par injections répétées pourrait recevoir une intervention unique destinée à faire produire durablement à la rétine son propre régulateur thérapeutique.
LUCIA
Nous ne voyons pas les choses mêmes; nous nous bornons, le plus souvent, à lire des étiquettes collées sur elles.
Sources
Retina Society, septembre 2026
Ocugen, ArMaDa, NCT06018558
Ocugen, ArMaDa3, NCT07770828
FDA, Syfovre et Izervay
#VOCEASSOCIATION #DMLA #Rétine #ThérapieGénique #OCU410