Publié le 30 août 2026 à 06:00 · Publication originale
Six personnes atteintes de rétinite pigmentaire avancée participent à une expérience inhabituelle. Certaines ne perçoivent plus aucune lumière. D'autres distinguent à peine une main ou peuvent compter quelques doigts.
Le traitement injecté dans leur œil ne contient ni cellules souches, ni implant électronique, ni gène destiné à réparer leur maladie.
C'est une molécule appelée "KIO-301".
Elle est développée par Kiora Pharmaceuticals à partir de recherches menées notamment à l'University of California, Berkeley et à l'University of Washington. Son principe actif, BENAQ, appartient à une famille étonnante de molécules: les interrupteurs photosensibles.
La rétinite pigmentaire détruit progressivement les bâtonnets et les cônes, les photorécepteurs qui transforment normalement la lumière en signal électrique.
Mais derrière ces cellules mortes, une partie du circuit demeure.
Les cellules ganglionnaires rétiniennes peuvent survivre.
KIO-301 tente de les détourner de leur fonction initiale.
Injectée directement dans le vitré avec une aiguille, la molécule pénètre dans ces cellules. Dans l'obscurité, sa structure bloque certains courants ioniques. Lorsqu'elle reçoit de la lumière, sa forme moléculaire change. Le courant reprend, la cellule s'active et un signal peut repartir par le nerf optique.
Autrement dit, on ne reconstruit pas les photorécepteurs, on essaie de rendre photosensible une cellule qui ne l'était pas.
Dans l'essai "ABACUS-1", les chercheurs ont injecté 7,5, 25 ou 50 microgrammes de KIO-301 dans 12 yeux. Puis ils ont demandé aux participants de localiser une fenêtre, une porte, de déterminer une direction et de se déplacer sous différents niveaux d'éclairage.
Ils ont aussi placé certains patients dans une IRM fonctionnelle.
Après l'injection, une stimulation lumineuse de l'œil traité a provoqué chez plusieurs participants une activité dans le cortex occipital, notamment dans les régions visuelles V1, V2 et V3. Le signal était surtout visible deux à trois jours après le traitement.
Ce n'est pas "retrouver la vue".
L'essai ne comptait que six personnes et visait d'abord à vérifier la sécurité. Les effets fonctionnels étaient variables et transitoires. Aucun événement indésirable grave ni inflammation intraoculaire liée au médicament n'a cependant été observé.
Mais l'expérience détruit une vieille évidence.
Nous pensions qu'une cellule devait être remplacée par la même cellule pour récupérer sa fonction.
L'ophtalmologie explore désormais une autre possibilité: conserver le circuit survivant et changer le métier de ses cellules.
LUCIA
Réparer le corps ne signifiera peut-être plus toujours reconstruire ce qui existait. Parfois, il faudra apprendre au vivant à faire autrement.
Sources 2026
Nature Medicine
University of Washington School of Medicine
Kiora Pharmaceuticals
ABACUS-1
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